V najnovšom čísle prestížneho časopisu Nature Medicine boli publikované výsledky medzinárodného tímu, ktorého súčasťou boli aj výskumníci z košických pracovísk SAV. Vedci sa v štúdií venujú amyotrofickej laterálnej skleróze (ALS), čo je neurodegeneratívne ochorenie, ktoré vedie k poškodeniu nervových buniek v mozgu a mieche. Štúdia vznikla na University of California San Diego, a hlavným autorom štúdie a vedúcim výskumného tímu je košický rodák, profesor Martin Maršala, MD z Oddelenia anesteziológie na Lekárskej fakulte UC San Diego, ktorý pôsobí aj v Neurobiologickom ústave Biomedicínskeho centra SAV v Košiciach.
Originalita tejto štúdie je v novom prístupe, ako účinne podať vírus, ktorý dokáže vypnúť gén spôsobujúci ALS. V súčasnosti poskytuje tento terapeutický prístup najúčinnejšiu terapiu, aká sa kedy preukázala na myších modeloch ALS spojených s mutovaným génom SOD1, uviedol hlavný autor Martin Maršala. Okrem toho účinnosť takejto liečby u dospelých zvierat naznačuje, že nový spôsob podávania liečby by mohol byť účinný aj pri liečbe iných neurodegeneratívnych porúch, kde je potrebné dopraviť génovú terapiu do tkaniva miechy, povedal Martin Maršala.
Do povedomia verejnosti sa ALS dostala vďaka výzve na sociálnych sieťach Ice bucket chalenge, kedy sa ľudia oblievali ľadovou vodou a zároveň prispievali na výskum a liečbu tejto choroby. Pri ALS sú postihnuté najmä motorické neuróny zodpovedné za pohyb, s následnou progresívnou stratou schopnosti ovládať svaly, čo ovplyvňuje schopnosť hovoriť, jesť, pohybovať sa a dýchať. V súčasnosti existuje iba symptomatická liečba príznakov ochorenia, ktorému väčšina pacientov podľahne v priebehu 2-5 rokov po diagnóze.
Výskumný tím skúšal tento nový postup aj u dospelých ošípaných, ktorých rozmery miechy sú podobné ako u ľudí. Pri použití injekčného zariadenia vyvinutého na použitie u dospelých ľudí zistili, že postup sa dá vykonávať spoľahlivo a bez chirurgických komplikácií.
Ďalšie kroky zahŕňajú štúdie bezpečnosti na veľkom zvieracom modeli s cieľom určiť optimálnu a bezpečnú dávku liečebného vektora. Zatiaľ čo u myší viac ako rok po liečbe neboli pozorované žiadne zistiteľné vedľajšie účinky súvisiace s liečbou, je nevyhnutné definovať bezpečnostné limity liečby na veľkých experimentálnych zvieratách čo je podmienka pre prenos tohto spôsobu liečby do klinického testovania.
Úlohou slovenskej časti výskumného tímu bolo hodnotenie počtu a distribúcie zachovaných nervových vláken v mieche a nervoch pokusných potkanov. MVDr. Ivo Vanický, PhD. z Neurobiologického ústavu BMC SAV v Košiciach vypracoval a zoptimalizoval metódu na farbenie a identifikáciu nervových vláken. Túto metódu použil aj na vzorky tkaniva z projektu prof. Maršalu. Analýza počtu a distribúcie tisícok vláken v každej vzorke miechy alebo nervu, ktorých boli v danom experimente desiatky, by nebola možná bez účinného nástroja. Takýmto nástrojom je špecializovaný softvér na analýzu obrazu NeuroCounter, ktorý pre účely analýzy vláken vytvoril doc. Ing. Zoltán Tomori, CSc. z Ústavu experimentálnej fyziky SAV v Košiciach.
Podrobnejšie informácie nájdete na stránke SAV a Biomedicínskeho centra SAV.
Odkazy na text publikácie: https://www.nature.com/articles/s41591-019-0674-1, https://rdcu.be/bZJVX
Monika Hucáková
