Výskumníci dosiahli prvý jasný úspech v používaní génovej terapie na liečbu hemofílie, vrodenej poruchy krvi. Desať mužov dostalo jednorazovú intravenóznu infúziu s neškodným vírusom prenášajúcim gén na faktor IX, faktor zrážanlivosti. Išlo o proteín na zrážanie krvi, ktorý chýba ľuďom s hemofíliou B. O 18 mesiacov neskôr sa vytvorilo v ich pečeni v priemere 34 % normálnej hladiny faktora IX. Je to dostatočne na to, aby deväť z desiatich pacientov prestalo krvácať, uviedli vedci v The New England Journal of Medicine. Dokonca osem z nich už nepotrebuje každých niekoľko dní dostávať injekcie s faktorom IX. Predchádzajúce experimenty génovej terapie pre hemofíliu B nedopadli dobre buď preto, lebo pacientov imunitný systém zničil upravené bunky, alebo bunky nevyrábali dostatok faktora IX. V novom experimente výskumníci aplikovali do pečene pacientov gén s neobvykle účinnou verziou proteínu faktor IX, preto mohli znížiť vektorovú dávku, čím minimalizovali imunitnú reakciu organizmu.
Ak chcete mať prístup aj k exkluzívnemu obsahu pre predplatiteľov alebo si objednať tlačenú verziu časopisu Quark, prihláste sa alebo zaregistrujte.
